Genespire firması, San Raffaele Telethon Gen Terapisi Enstitüsü (SR-TIGET) araştırmacıları ile ortak yürüttükleri çalışmada, metilmalonik asidemi (MMA) adlı ağır kalıtsal metabolik hastalığı tedavi etmek üzere karaciğere yöneltilmiş, bağışıklık sisteminden korunmuş lentiviral gen terapisi yaklaşımının preklinik verilere dayalı etkinliğini duyurdu.
Bu terapi yöntemi, hastalığın temel nedenine yönelik gen düzeyindeki müdahaleyi hedefleyerek karaciğer hücrelerinde kalıcı gen ifadesini sağlamayı amaçlıyor. Elde edilen preklinik sonuçlar, MMA hastalığı olan modellerde tedavi potansiyelini gösterdi ve bu gen terapisi yönteminin ileri klinik çalışmalara öncülük etme olasılığını ortaya koydu.
Metilmalonik asidemi, vücutta metilmalonik asidin anormal birikimine neden olan genetik bir metabolik bozukluktur ve tedavi seçenekleri sınırlıdır. Bu yeni gen tedavisi stratejisi, hastalığın yönetiminde önemli ilerlemeler sağlayabilir.
Geliştirilen lentiviral vektör dizaynı, bağışıklık yanıtlarından kaçınarak tedavinin etkin ve uzun süreli uygulanabilmesini hedeflemektedir. Bu da karaciğerde hedefe yönelik gen ifadesinin etkinliğini arttırıyor.
Kaynak
Yayın tarihi: Wed, 08 Jul 2026 21:40:01 EDT
Bu içerik açık kaynaklardan derlenmiş Türkçe sağlık blog taslağıdır. Tanı veya tedavi önerisi yerine geçmez.