Genespire ve San Raffaele Telethon Gen Terapisi Enstitüsü iş birliğiyle geliştirilen karaciğere yönelik lentiviral gen tedavisi, şiddetli kalıtsal metabolik bir hastalık olan metilmalonik asidemi (MMA) tedavisinde preklinik başarı sağladı.

Genespire firması, San Raffaele Telethon Gen Terapisi Enstitüsü (SR-TIGET) araştırmacıları ile ortak yürüttükleri çalışmada, metilmalonik asidemi (MMA) adlı ağır kalıtsal metabolik hastalığı tedavi etmek üzere karaciğere yöneltilmiş, bağışıklık sisteminden korunmuş lentiviral gen terapisi yaklaşımının preklinik verilere dayalı etkinliğini duyurdu.

Bu terapi yöntemi, hastalığın temel nedenine yönelik gen düzeyindeki müdahaleyi hedefleyerek karaciğer hücrelerinde kalıcı gen ifadesini sağlamayı amaçlıyor. Elde edilen preklinik sonuçlar, MMA hastalığı olan modellerde tedavi potansiyelini gösterdi ve bu gen terapisi yönteminin ileri klinik çalışmalara öncülük etme olasılığını ortaya koydu.

Metilmalonik asidemi, vücutta metilmalonik asidin anormal birikimine neden olan genetik bir metabolik bozukluktur ve tedavi seçenekleri sınırlıdır. Bu yeni gen tedavisi stratejisi, hastalığın yönetiminde önemli ilerlemeler sağlayabilir.

Geliştirilen lentiviral vektör dizaynı, bağışıklık yanıtlarından kaçınarak tedavinin etkin ve uzun süreli uygulanabilmesini hedeflemektedir. Bu da karaciğerde hedefe yönelik gen ifadesinin etkinliğini arttırıyor.

Kaynak

Medical Xpress All - Liver-directed gene therapy shows preclinical efficacy for severe inherited metabolic disorder

Yayın tarihi: Wed, 08 Jul 2026 21:40:01 EDT

Bu içerik açık kaynaklardan derlenmiş Türkçe sağlık blog taslağıdır. Tanı veya tedavi önerisi yerine geçmez.

CANLI YAYIN ETKİNLİK 01

Multi Layer Protokoller

Uzm. Dr. Ebru DİREK, Op. Dr. Orhan ALAN ve Dr. Nejat CAN katılımıyla düzenlenecek bu ücretsiz canlı yayında; medikal estetikte multi-layer protokollerin planlanması, farklı uygulama katmanlarının birlikte değerlendirilmesi ve klinik yaklaşım başlıkları ele alınacaktır.

● 26.08.2026 • 21:00 - 23:00

Ücretsiz Başvur

Takvime ekle

Google Outlook Apple / ICS

Eğitmenler

Op. Dr. Orhan ALAN Uzm. Dr. Ebru DİREK Dr. Nejat CAN

Ücretsiz Başvur

CANLI YAYIN ETKİNLİK 02

Anatomiye Uygun Dolgu Seçimi

Uzm. Dr. Adil Ozan GÖKUÇ ile gerçekleştirilecek bu ücretsiz canlı webinar; anatomik yapıların değerlendirilmesi, farklı yüz bölgelerinde uygun dolgu seçiminin planlanması ve klinik uygulamalarda anatomik yaklaşımın önemi üzerine odaklanacaktır.

● 27.08.2026 • 21:00 - 23:00

Ücretsiz Başvur

Takvime ekle

Google Outlook Apple / ICS

Eğitmen